2024年度新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告顯示 登記總量創(chuàng)新高 企業(yè)研發(fā)勁頭足

6月19日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2024年）》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）?！秷?bào)告》顯示，2024年,藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量高達(dá)4900項(xiàng)（以臨床試驗(yàn)登記號(hào)計(jì)），較2023年登記總量增長(zhǎng)了13.9%。國(guó)內(nèi)藥企臨床研發(fā)勁頭十足，2024年首次公示的臨床試驗(yàn)中，境內(nèi)申辦者占比超過90%。

《報(bào)告》從臨床試驗(yàn)登記總體情況、基本特征信息、各藥物類型試驗(yàn)情況、臨床試驗(yàn)實(shí)施情況、質(zhì)量控制情況等方面進(jìn)行匯總分析，展示了我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)持續(xù)創(chuàng)新的發(fā)展態(tài)勢(shì)。

01 登記總量高達(dá)4900項(xiàng)

近年來，我國(guó)臨床試驗(yàn)?zāi)甓鹊怯浛偭繉覄?chuàng)新高?！秷?bào)告》顯示，2024年中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)?zāi)甓鹊怯浛偭窟_(dá)4900項(xiàng)，其中以受理號(hào)登記的新藥臨床試驗(yàn)共2539項(xiàng)（51.8%），BE備案號(hào)登記臨床試驗(yàn)共2361項(xiàng)（48.2%）。

按藥物類型統(tǒng)計(jì)，2024年中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)以化學(xué)藥品為主，占比為76.9%；生物制品次之，占比為21.1%；中藥占比為2.0%。

關(guān)于新藥臨床試驗(yàn)，從藥物類型及注冊(cè)分類來看，中藥1類和原注冊(cè)分類6類的臨床試驗(yàn)占比分別為37.1%、36.1%，化學(xué)藥的64.3%為1類，治療用生物制品和預(yù)防用生物制品的1類占比分別為79.0%、46.3%。

根據(jù)注冊(cè)分類對(duì)新藥臨床試驗(yàn)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)，2024年注冊(cè)分類為1類（含原注冊(cè)分類）的藥物共登記1735項(xiàng)試驗(yàn)，占總體的68.3%（1735/2539）,其中化學(xué)藥品占比最大，為52.3%（908/1735）。根據(jù)試驗(yàn)分期分析，Ⅰ期臨床試驗(yàn)占比最高，為46.9%，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比分別為22.6%和17.2%，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比較2023年均出現(xiàn)小幅增加。

《報(bào)告》還對(duì)臨床試驗(yàn)登記和實(shí)施效率進(jìn)行了分析。例如，2024年，以受理號(hào)登記和以BE備案號(hào)登記的臨床試驗(yàn)登記平均用時(shí)均較2023年進(jìn)一步縮短；1個(gè)月以內(nèi)完成試驗(yàn)登記并提交的占比分別為39.1%和91.7%，均較2023年進(jìn)一步提高。

總體而言，試驗(yàn)實(shí)施效率進(jìn)一步改善，申請(qǐng)人完成首次試驗(yàn)登記用時(shí)較去年進(jìn)一步縮短，1個(gè)月內(nèi)完成登記并提交的占比進(jìn)一步提高。與2023年相比，2024年臨床試驗(yàn)啟動(dòng)效率進(jìn)一步提高，平均啟動(dòng)用時(shí)進(jìn)一步縮短。2024年當(dāng)年獲批臨床試驗(yàn)并簽署首例知情同意書有587項(xiàng)，6個(gè)月內(nèi)簽署首例知情同意書的臨床試驗(yàn)比例達(dá)96.9%。

02 抗腫瘤賽道火熱

從《報(bào)告》來看，抗腫瘤賽道依舊火熱。

《報(bào)告》顯示，2024年化學(xué)藥品適應(yīng)癥以抗腫瘤藥物為主，占化學(xué)藥品臨床試驗(yàn)總體的24.7%，其次為皮膚及五官科藥物（8.9%）；生物制品適應(yīng)癥同樣以抗腫瘤藥物為主，占生物制品臨床試驗(yàn)總體的43.1%，其次亦為皮膚及五官科藥物（9.9%）。

從適應(yīng)癥分析，1類創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)以抗腫瘤藥物為主，占1類創(chuàng)新藥總體的39.0%（677/1735），生物制品抗腫瘤藥物占比高于化學(xué)藥品，分別為50.1%（396/791）和30.9%（281/908）。結(jié)合試驗(yàn)分期分析，2024年1類抗腫瘤創(chuàng)新藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比較2023年保持小幅增長(zhǎng)，為15.8%。

“司美格魯肽”在2024年備受關(guān)注。從臨床試驗(yàn)涉及品種的情況來看，企業(yè)對(duì)司美格魯肽注射液“青睞有加”。

按照不同藥物類型分別對(duì)2024年2539項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)所涉及的品種（按臨床試驗(yàn)許可文件藥品名稱）數(shù)量進(jìn)行統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，化學(xué)藥品臨床試驗(yàn)數(shù)量前10位品種中，司美格魯肽注射液開展的試驗(yàn)數(shù)量最多，為14項(xiàng)；生物制品開展臨床試驗(yàn)數(shù)量前10位品種中，司美格魯肽注射液同樣開展臨床試驗(yàn)數(shù)量最多，有15項(xiàng)。

2024年中藥新藥臨床試驗(yàn)主要集中在呼吸和消化2個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域，約占中藥臨床試驗(yàn)總體的54.6%，其中呼吸適應(yīng)癥占比最大，為36.1%。

03 兒童藥、罕見病藥物研發(fā)活躍

近年來，國(guó)家藥監(jiān)局推出一系列激勵(lì)政策，讓兒童用藥、罕見疾病用藥等領(lǐng)域研發(fā)越發(fā)活躍。

《報(bào)告》顯示，2024年藥物臨床試驗(yàn)中，含兒童受試者的臨床試驗(yàn)為249項(xiàng)，在以受理號(hào)登記的新藥臨床試驗(yàn)中占比為9.8%，其數(shù)量和占比情況均比2023年有所提升。

針對(duì)兒童人群開展的臨床試驗(yàn)共登記114項(xiàng)，在新藥臨床試驗(yàn)中占比為4.5%。按適應(yīng)癥分析，生物制品主要為預(yù)防性疫苗，占生物制品總體的32.1%；化學(xué)藥品主要以呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏適應(yīng)癥為主；中藥主要以呼吸系統(tǒng)疾病適應(yīng)癥為主。從試驗(yàn)分期分析，Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比最高，為43.9%；在50項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，位于前兩位的適應(yīng)癥分別為預(yù)防性疫苗和呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏藥物。這預(yù)示我國(guó)兒童人群將有更多的用藥選擇。

罕見病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量呈逐年遞增趨勢(shì)，2024年共登記121項(xiàng)。按適應(yīng)癥分析，主要以血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和抗腫瘤藥物為主，占年度罕見病臨床試驗(yàn)總量的63.6%，其中血液系統(tǒng)疾病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量最多，共34項(xiàng)，占年度罕見病臨床試驗(yàn)總量的28.1%。

細(xì)胞和基因治療品種臨床試驗(yàn)數(shù)量增幅較大。2024年細(xì)胞和基因治療類藥物新增首次登記臨床試驗(yàn)115項(xiàng)（以臨床試驗(yàn)登記號(hào)計(jì)），較2023年增加了42.0%。從適應(yīng)癥分類分析，細(xì)胞治療類75項(xiàng)臨床試驗(yàn)以抗腫瘤為主（38項(xiàng)，占比50.7%），其次為血液系統(tǒng)疾?。?項(xiàng)，12.0%）?；蛑委燁?0項(xiàng)臨床試驗(yàn)以抗腫瘤為主（12項(xiàng)，30.0%），其次為皮膚及五官科（9項(xiàng)，占比22.5%）和神經(jīng)系統(tǒng)疾病為主（8項(xiàng)，占比20.0%）。

對(duì)比近年來數(shù)據(jù)，醫(yī)學(xué)影像學(xué)和放射性藥物臨床試驗(yàn)總量呈逐年增加趨勢(shì)。2024年以受理號(hào)登記的醫(yī)學(xué)影像學(xué)和放射性藥物臨床試驗(yàn)共23項(xiàng)，涉及20個(gè)品種（按藥物名稱計(jì)），Ⅰ期臨床試驗(yàn)最多，共11項(xiàng)。